Le candidat de thérapie cellulaire PREOB développé par Bone Therapeutics a donné des résultats d’efficacité clinique dans l’ostéoporose sévère, à la fois en termes d’amélioration des marqueurs sanguins et de réduction de la douleur. Ces données ont été recueillies sur une première cohorte de 7 patients dans le cadre d’un essai de phase 2a.
L’essai en cours vise à évaluer l’efficacité d’une administration unique de PREOB par voie intraveineuse chez des patients atteints d’ostéoporose sévère (la forme de la maladie qui ne répond plus aux traitements anti-ostéoporotiques disponibles). Vingt patients seront recrutés au total dans cette étude, pour être suivis sur une période de 12 mois. Les principaux critères d’évaluation sont l’innocuité et la biodistribution des cellules de PREOB, les effets sur des symptômes cliniques (tels que la douleur et l’état de santé général du patient) et sur les marqueurs biologiques de l’ostéoporose étant également évalués.
Les patients de la première cohorte ont témoigné d’une diminution, cliniquement significative, de plus de 40 % la douleur, atteignant progressivement son maximum six mois après traitement. Lors d’un essai mené en 2012 consistant en l’administration sous-cutanée quotidienne d’une molécule anabolisante osseuse sur une population comparable de patients, un effet de 30 % avait été observé, indique Bone Therapeutics. Une même tendance positive sur l’état de santé général des patients traités avec PREOB a été observée. En outre, l’analyse du profil des marqueurs sanguins de l’ostéoporose a fait ressortir une double tendance intéressante : sur les 12 mois de suivi, dans une phase précoce d’abord, les marqueurs de la résorption (détérioration) osseuse ont considérablement diminué (de plus de 25 %) alors que les marqueurs de la formation osseuse étaient restés stables voire légèrement augmentés, tandis que dans une phase ultérieure, les marqueurs de la formation osseuse augmentaient progressivement, parallèlement à une augmentation modérée des marqueurs de la résorption osseuse.
La diminution inattendue des marqueurs de la résorption osseuse est particulièrement remarquable au regard des résultats de certaines études de référence, affirme la société : en effet, pour une même population de patients souffrant d’ostéoporose sévère, c’est-à-dire pour lesquels le remodelage osseux est totalement stoppé, les médicaments anti-résorbant n’avaient eu aucun effet sur la résorption osseuse.
Ces résultats préliminaires semblent indiquer qu’une seule administration de PREOB aurait pour effet de stimuler progressivement le remodelage osseux, avec un ratio formation/résorption osseuse plus favorable que celui généralement constaté pour les autres agents anti-ostéoporotiques. De ce fait, ce surprenant effet de PREOB suggère la présence d’un mode d’action différent (et potentiellement plus favorable) de celui des traitements existants. «Ces premiers résultats sont particulièrement encourageants puisqu’ils montrent qu’une unique administration de PREOB par voie intraveineuse pourrait, par le biais d’un mécanisme d’action différent, avoir des effets bénéfiques sur la douleur et sur le remodelage osseux des patients résistants aux traitements standards contre l’ostéoporose. Nous attendons avec impatience de pouvoir communiquer plus de résultats sur cette approche particulièrement innovante», a conclu Enrico Bastianelli, le DG de Bone Therapeutics.
Des résultats importants pour la firme de Gosselies : en effet si Bone a déjà obtenu des données d’efficacité pour son produit ALLOB dans les fractures en retard de consolidation (avec une consolidation pleinement réalisée pour les 4 premiers patients traités), c’est la première fois qu’elle obtient des preuves significatives d’efficacité pour PREOB en administration intraveineuse. L’ostéoporose, qui toucherait au moins 30 millions de patients en Europe et aux USA, représente par ailleurs un marché potentiel considérable (même en ne considérant que la fraction atteints d’ostéoporose sévère).