Des résultats précliniques préliminaires positifs on été publiés dans le traitement du syndrome de l’X fragile…
La société parisienne de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central annonce la publication d’un article à comité de lecture dans la revue scientifique EMBO Molecular Médecine (lien) montrant que la diacylglycérol kinase (DGKk) délivrée par un vecteur viral adéno-associé (AAV) permet de sauver à long terme le syndrome du X fragile (FXS) dans un modèle murin de la maladie.
La société précise que le FXS est une maladie génétique rare qui touche environ 1 garçon sur 4 000 à 5 000 et 1 fille sur 8 000. On estime qu’il affecte environ 110 000 personnes en Europe et environ 70 000 personnes aux États-Unis. Le FXS est causé par une mutation du gène FMR1 qui fournit des instructions pour la production de la protéine du retard mental du X fragile (FMRP).
Les études montrent que “la délivrance par le vecteur AAV d’une forme modifiée et indépendante de la FMRP de DGKk corrige l’homéostasie cérébrale anormale du diacylglycérol/acide phosphatidique et le FXS -phénotypes comportementaux pertinents chez la souris Fmr1-KO” ce qui suggère que DGKk est un facteur important dans la pathogenèse du FXS et que son remplacement “pourrait être une stratégie thérapeutique viable dans le FXS“.
Le cours de Lysogene (LYS), qui est une des 5 plus fortes baisses à la bourse de Paris en 2022 (tous secteurs confondus), progresse de 7,5% ce 21 avril peu avant la clôture du marché.