La biotech française vient de publier dans le journal de l’American Academy of Ophthalmology les résultats de RESCUE, l’essai clinique pivot mené avec Lumevoq, une thérapie génique ciblant des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare. L’essai comportait 39 sujets atteints de NOHL, dont la perte d’acuité visuelle s’était déclarée depuis moins de six mois dans un ou deux yeux.
- Amélioration de l’acuité visuelle dans les deux yeux après une injection unilatérale de thérapie génique
« L’amélioration des deux yeux par rapport au nadir (la moyenne par rapport à l’acuité visuelle la plus basse enregistrée) est convaincante, et ne correspond en rien à ce que nous connaissons de l’histoire naturelle de cette maladie », déclare l’américaine Dr Nancy J. Newman, investigateur principal de l’essai RESCUE.
Cette étude confirme le bénéfice clinique du LUMEVOQ sur l’acuité visuelle, en préservant les cellules ganglionnaires de la rétine et les fibres du nerf optique. Cette thérapie génique repose sur une technologie qui transporte l’ARN messager nucléaire directement à la surface des mitochondries et importe les nouvelles protéines synthétisées dans la matrice mitochondriale.
« De nombreuses maladies mitochondriales pourraient être adressées efficacement, comme le démontre cette étude pivotale » explique le Pr José-Alain Sahel, co-fondateur de GenSight Biologics et directeur de l’Institut de la Vision.
- Une potentielle autorisation de mise sur le marché de Lumevoq en fin d’année en Europe
En septembre 2020, GenSight Biologics a soumis à l’Agence Européenne du Médicament sa demande d’autorisation de mise sur le marché de sa thérapie génique. L’EMA devrait rendre sa décision au quatrième trimestre 2021.
Entre temps, les résultats d’une 3ème étude de Phase III, REFLECT, sont attendus au 2nd trimestre 2021. L’étude a été conçue et validée dans le cadre d’un Special protocol assessment (SPA) avec la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis.